最近发,表在《Cell Stem Cell》杂志上的一篇文章显示,一种基因疗法能够提高糖尿病小鼠beta细胞长期的存活率,并且能够使得血糖水平得到长期的稳定。
利用AAV病毒载体运送两个名为Pdx1以及MafA的蛋白进入胰腺,能够对alpha细胞进行重编程,进而使其转变为能够产生胰岛素的beta细胞。 治疗糖尿病的主要目标是维持与恢复beta细胞的活性。然而,传统的细胞移植疗法会由于自体免疫系统的攻击而难以存活,因此治疗结果往往不佳。然而研究发现,另个一个潜在的疗法是通过遗传工程的手段将其它细胞转变为beta细胞。
为了验证这一方法的有效性,来自匹斯堡大学的研究者们通过AAV载体将两个小鼠胰腺蛋白Pdx1与MafA转入I型糖尿病小鼠体内,试图将充足的alpha细胞转变为beta细胞。通过比较基因表达特征,作者验证了遗传重组的有效性。
体内实验结果表明该疗法能够在4个月内维持小鼠的血糖水平,而且完全是由于重组后的alpha细胞的作用。此外,该疗法也能够成功地将人源的alpha细胞转变为beta细胞。